关于公开征求注意缺陷多动障碍ADHD
中国医药工业研究总
院药物临床研究中心
关于公开征求《注意缺陷多动障碍（ADHD）药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知征求意见稿
注意缺陷多动障碍（ADHD）是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于童年期，属于儿童常见精神障碍，严重影响患者的学习、家庭和社会生活，并涉及全生命周期的损害。为鼓励和推动ADHD药物研发，规范临床研究设计，药审中心起草了《注意缺陷多动障碍（ADHD）药物临床试验技术指导原则》。经征求中心内部各相关专业、临床专家及部分研发单位意见，形成征求意见稿。
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关于公开征求《注意缺陷多动障碍（ADHD）药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
一、概述注意缺陷多动障碍（Attentiondeficitandhyperactivitydisorder,ADHD）是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于童年期，影响可延续至成年，其主要特征是与发育水平不相称的注意缺陷和（或）多动冲动。ADHD涉及全生命周期的损害，严重影响患者的学习、家庭和社会生活，还容易导致持久的行为和心理问题，存在损害个人或公共利益的隐患。
ADHD属于儿童常见精神障碍，但目前临床可用于ADHD的药物十分有限，仅有中枢兴奋剂，以及以选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂和α2肾上腺素能受体激动剂为代表的非中枢兴奋剂。随着全球儿童健康卫生产业的发展，研发更多更好的ADHD新药是临床的迫切需求，也是制药企业为之努力的方向。为鼓励和推动ADHD药物研发，规范临床研究设计，特制定本指导原则。
本指导原则主要适用于在我国研发的ADHD创新药，着重对确证性临床试验设计的考虑要点提出建议，供企业和临床研究单位参考。需要开展确证性临床试验的ADHD改良型新药，以及需要开展验证性临床试验的仿制药，也可以参考本指导原则中技术标准进行试验方案设计的考量或优化。与其他各类创新药研发有共性原则的内容，例如临床药理学研究、探索性临床试验、上市后研究的要求等，未涵盖于本指导原则。
应用本指导原则时，应同时参考药物临床试验质量管理规范（GoodClinicalPractice，GCP）、人用药品技术要求国际协调理事会（InternationalCouncilforHarmonisationofTechnicalRequirementsforPharmaceuticalsforHumanUse,ICH）和其他境内外已发布的相关技术指导原则。
本指导原则仅代表药品监管机构当前的观点和认识，不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。
二、基本原则ADHD为儿童期起病的疾病，且儿童为主要患病者，因此，建议企业在研发ADHD药物时，首先进行以儿童ADHD患者为目标治疗人群的临床研究，之后，可通过适当的研究扩展治疗人群至成人ADHD患者。
对于一般创新药，以儿童为受试者的临床研究通常启动较晚，如在获得成人患者初步疗效证据后再考虑进入儿童患者研究，且健康儿童的药代动力学数据通常不作为必须要求。ADHD药物研发有所不同，建议在获得健康成人药代动力学和耐受性研究结果之后，尽早进入儿童直接参与的研究阶段，需要在儿童ADHD患者中完成药代动力学研究和全面的剂量探索与疗效确证研究，安全性证据也应从儿童ADHD患者中直接获得。
ADHD是一种慢性神经发育障碍，临床按照慢性病管理策略进行管理，应用长期治疗计划。因此，建议ADHD药物在批准上市前提供至少6周的短期疗效研究证据和至少6个月的维持疗效研究证据，以及至少年的长期安全性研究证据，并且，建议在上市后进行长期安全性随访研究。根据ADHD疾病特征及目前对于ADHD药物研发的认识，在观察患者临床症状缓解的同时，应特别
